I ricercatori dell’Università dell’Iowa
hanno identificato, in seguito alla scoperta di una inaspettata interazione
proteica, un farmaco in grado di raddoppiare la durata della vita di topi
modello per la forma ereditaria della sclerosi laterale amiotrofica.
I risultati di questi studi, pubblicati
online sulla rivista The Journal of
Clinical Investigation potrebbero portare a nuovi trattamenti per la
sclerosi laterale amiotrofica, una malattia neurodegenerativa che distrugge i
motoneuroni del cervello e del midollo spinale.
I ricercatori stavano studiando la
biologia di base dei segnali cellulari quando hanno individuato una interazione
tra la superossidodismutasi (SOD1), una proteina mutata nelle forme ereditarie
di SLA, e RAC1, una proteina che regola la produzione di specie reattive
dell’ossigeno (ROS) attraverso il complesso proteico Nox2. Le specie reattive
dell’ossigeno sono essenziali per le normali funzioni cellulari ma si sospetta
che una loro anormale produzione possa essere la causa della SLA e di altri
disordini neurodegenerativi.
La scoperta di questa interazione ha
indotto i ricercatori a compiere studi più accurati.
Inizialmente essi hanno trovato che la
deplezione della proteina Nox2 era in grado quasi di raddoppiare la durata
della vita di topi modello per la forma ereditaria di SLA. Questa scoperta ha
fornito ulteriori evidenze che le specie reattive dell’ossigeno prodotte da
Nox2 possano essere implicate nella progressione della SLA. I ricercatori hanno
inoltre dimostrato che un farmaco chiamato apocinina, in grado di bloccare
l’attività di Nox2, rallenta la progressione della SLA e aumenta la durata
della vita di topi modello per forma ereditaria della malattia.
Negli Stati Uniti circa il 5-10% dei
casi di SLA è rappresentato dalla forma ereditaria della malattia mentre nel
rimanente 90% dei casi si tratta di una forma sporadica che può colpire
chiunque.
Non esistono topi modello per la forma
sporadica della malattia e i ricercatori non sono stati in grado di valutare se
l’apocinina potesse avere effetto anche sulla forma sporadica della malattia. I
ricercatori hanno inoltre evidenziato che trials pre-clinici sono necessari per
determinare la sicurezza e l’eventuale efficacia della apocinina sui pazienti.
“Questo scoperta è importante non solo
per