La ricerca italiana guadagna nuovamente la ribalta internazionale
con un importante risultato ottenuto nello studio della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Grazie alla stretta collaborazione tra
quattro istituti è stato dimostrato che la somministrazione di litio rallenta
significativamente la progressione di questa gravissima malattia
neurodegenerativa e progressiva. Lo studio è pubblicato oggi sulla prestigiosa rivista “PNAS” (Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America) che già
da qualche giorno ne aveva anticipato on-line i risultati.
La ricerca apre nuove prospettive nella comprensione dei
meccanismi molecolari alla base della SLA e nell’individuazione di strategie
terapeutiche. Attualmente, infatti, non esiste una
cura per la malattia e per tentare di arginarne il decorso è disponibile un
solo farmaco dalla scarsa efficacia: il riluzolo. Al
lavoro scientifico hanno partecipato l’Università di Pisa, l’Istituto
Neurologico Mediterraneo (Neuromed) di Pozzilli, l’IRCCS Fondazione Santa Lucia di Roma e l’Università di
Novara.
Proprio la sinergia e il coordinamento tra questi istituti hanno
permesso di ottenere con un unico studio un risultato di grande
rilevanza sia in campo preclinico sia clinico.
Il trial clinico è stato condotto su un piccolo numero di
pazienti, con risultati molto incoraggianti; ora dovrà essere confermato da uno
studio più ampio. I ricercatori hanno anche indagato i meccanismi cellulari e
molecolari alla base dell’efficacia terapeutica del litio. Utilizzando un
modello murino di SLA e sistemi “in vitro” di cellule neuronali
e linee cellulari hanno dimostrato, per la prima
volta, che nella SLA l"autofagia (autodigestione cellulare) svolge un ruolo
assai rilevante. L’autofagia è un processo cellulare che consente
alla cellula di riciclare il proprio contenuto e di rimuovere selettivamente organelli danneggiati, per esempio i mitocondri. Lo studio
ha evidenziato, in particolare, la capacità del litio di indurre l’autofagia e di aumentare il numero dei mitocondri sia nei
sistemi in vitro che nel modello murino della SLA. Non
solo: è stata anche dimostrata la capacità del litio di stimolare la formazione
di nuovi neuroni, diminuire la dannosa attivazione delle cellule gliali e diminuire la presenza di agglomerati
proteici, molto tossici per le cellule nervose.
La ricerca è stata coordinata dal prof. Francesco Fornai
dell’Università di Pisa e team leader presso
il Neuromed, in stretta collaborazione con la dr.ssa
Patrizia Longone e la dr.ssa Alida Spalloni del Laboratorio di Neurobiologia
Molecolare della Fondazione Santa Lucia.