Questo inverno il Packard Center compie un passo deciso verso la terapia contro la SLA con “EXcellerate”, uno sforzo/tentativo derivato dalle recenti scoperte dei suoi laboratori e dai rilevanti progressi nelle sue metodologie scientifiche.

Essendo il più recente programma del Centro, “EXcellerate” rappresenta un approccio aggiornato e più aggressivo alla terapia per la SLA. “Siamo stati spinti verso questo nuovo programma dal fatto che il classico uso scientifico del modello animale (topi SOD1) non si è dimostrato efficace”, ha detto Jeffrey Rothstein, direttore del Centro.

La fase iniziale di “EXcellerate” - la scoperta di nuovi farmaci – si basa sulla capacità degli scienziati di stimolare cellule staminali umane a differenziare in motoneuroni o in altri tipi cellulari coinvolti nella SLA.

Mimando gli effetti della SLA su ogni tipo cellulare essi creeranno il primo vero modello basato sull’uomo della malattia.

Successivamente testeranno su queste cellule i farmaci disponibili, quelli che l’FDA ha approvato per altre patologie, utilizzando un modello atipico con due farmaci che aumenta le possibilità di scoprire utili combinazioni farmacologiche.

“Questo progetto rappresenta anche il primo utilizzo delle cellule staminali umane nella ricerca di farmaci contro la SLA.”, dice Rothstein.

Inoltre è anche la prima volta che viene utilizzato un modello sperimentale che utilizza combinazioni di farmaci per trovare farmaci contro la malattia del motoneurone. Rothstein aggiunge “Fino ad ora i ricercatori hanno studiato un farmaco alla volta, ma, analizzando due farmaci contemporaneamente possiamo aumentare le possibilità.”

Quando John Gearhart, ricercatore del Packard, ha portato le sue colture di cellule staminali embrionali umane al Centro, non poteva sapere quanto velocemente esse sarebbero diventate un modello basato sull’uomo della malattia.

La partecipazione di altre associazioni dovrebbe accelerare la ricerca.

Una, l'Hopkins Project Restore porta la sua esperienza nella coltura e nell’analisi di cellule staminali umane e murine.

Il Project Restore è un rispettato gruppo di ricerca che si occupa di terapie delle malattie del sistema nervoso, mielite trasversa e sclerosi multipla.

Anche industrie di biotecnologie diventeranno partners di “EXcellerate”.

Con i loro anni di esperienza nella ricerca di nuovi farmaci e i modelli della malattia presenti al Packard per testare nuovi farmaci, ci sono i requisiti per ottenere dei risultati.

E dal momento che l’analisi di combinazioni farmacologiche richiede la capacità di analizzare centinaia di campioni cellulari contemporaneamente e un software per spiegare le migliaia di dati ottenuti, il Centro si servirà dei servizi dell’ Hopkins’ High Throughput Biology Center.

Più tardi, “EXcellerate” si occuperà di migliorare la somministrazione farmacologica e di scoprire nuovi marker biologici.

La conoscenza di questi marker dovrebbe affinare la diagnosi e fornire un modo per monitorare la terapia.

“Sapevamo che avevamo bisogno di qualcosa di meglio e abbiamo raggiunto questo punto. E’ proprio il momento.”, dice Rothstein.