Insmed Inc. (Nasdaq: INSM - News), una compagnia che sviluppa prodotti biologici e biofarmaceutici, ha oggi fornito un aggiornamento sul programma IPLEX(TM) Expanded Access in Italia per il trattamento della SLA. Dall'inizio del 2007, il programma e' stato sviluppato in modo da coinvolgere 15 medici, inoltre circa 70 pazienti sono stati inclusi nella sperimentazione. Ad oggi, IPLEX(TM) sembra essere sicuro e ben tollerato nelle persone che l'hanno ricevuto finora e nessuno ha abbandonato lo studio per effetti collaterali. La compagnia ha avuto un rimborso (non sono sicurissima, scusate) di 5,2 milioni di dollari per la fornitura del farmaco in tutto il 2007.

Lo studio utilizza una scala aggiornata di funzionalita' applicata alla SLA (ALSFRS) per monitorare la progrssione della malattia nei pazienti. L'ALSFRS e' utilizzata per determinare le capacita' del paziente e la sua indipendenza in diverse attivita' quotidiante, tra cui il parlare, la salivazione, la deglutizione, la possibilita' di scrivere, di tagliare i cibi e di maneggiare utensili, di vestirsi e di mantenere l'igiene personale, di girarsi nel letto, di camminare, di salire le scale e la funzionalita' respiratoria. Lo scopo di raccogliere queste informazioni e' di aiutare ad assicurare la sicurezzza ed a comprendere se IPLEX(TM) sia effettivamente benefico.

La SLA, spesso conosciuta (negli USA) come morbo di Lou Gehrig, e' una malattia neurodegenerativa progressica che colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale. I motoneuroni partono dal cervello e raggiungono il midollo spinale (primo motoneurone) e dal midollo spinale raggiugono i muscoli in tutto il corpo (secondo motoneurone). La degenerazione progressiva dei motoneuroni nella SLA porta alla fine alla loro morte. Quando i motoneuroni muoiono, viene persa la capacita' del cervello di iniziare e controllare il movimento muscolare. Data la progressiva riduzione della possibilita' di compiere movimenti volontari, i pazienti in fase tardiva possono diventare completamente paralizzati. La ALS Association (la AISLA di oltreoceano) ritiene che la SLA negli USA enga diagnosticata a 5600 persone all'anno e che circa 30000americani siano attualmente ammalati. Molti pazienti colpiti da SLA muoiono entro3-5 anni dall'insorgenza dei sintomi, secondo i dati del National Institute of Neurological Disorders and Stroke (Istituto Nazionale per le malattie neurologiche e l'ictus)

"Siamo compiaciuti dei progressi del programma per IPLEX(TM) in Italia" ha detto il dottore di ricerca Geoffrey Allan, presidente di Insmed e capo dell'ufficio esecutivo "Poiche' questa malattia ha poche opzioni terapeutiche, i pazienti che partecipano a questo studio hanno un disperato bisogno di un trattamento efficace. Non vediamo l'ora di continuare il lavoro con le autorita' sanitarie ed i medici italiani per ottenere progressi in questo importante studio e, in aggiunta a cio', faremo in futuro un'accurata analisi dei dati che raccoglieremo nello studio."

A proposito di IPLEX(TM).

IPLEX(TM) e' stato approvato negli USA nel dicembre 2005 per la terapia dei bambini con arresto della crescita dovuto ad una grave mancanza primaria di IGF-I (Primary IGFD). IPLEX(TM) rhIGF-I/rhIGFBP-3), e' un complesso tra la proteina umana ricombinante insulin-like growth factor-I (rhIGF-I) ed il suo principale "partner" proteico IGFBP-3 (rhIGFBP-3). Il farmaco viene anche sperimentato in altre malattie in cui non c'e' tuttora un trattamento disponibile.

A proposito di Insmed.

Insmed Inc. e' una piccola ditta biofarmaceuticala che sviluppa in modo unico le proteine, ha esperienza di produzione ed una piattaforma di proteine di sua proprieta' destinate ad un mercato di nicchia per malattie senza trattamento efficace Per ulteriori informazioni, visitate il sito www.insmed.com.

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