La Knopp Neurosciences Inc. ("Knopp") ha annunciato che l’ Office of Orphan Products Development dell’FDA ha assegnato la qualifica di orphan drug al composto KNS-760704, per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica.

Il termine orphan drug si riferisce a farmaci/composti che vengono utilizzati nel trattamento di malattia rare.

Un farmaco/composto chimico diventano orphan drug se ricevono questa qualifica dall’ Office of Orphan Products Development dell’FDA. La qualifica di orphan drug permette agli sponsor di ottenere benefici governativi in cambio dello sviluppo di farmaci per una malattia rara. Succesivamente l’orphan drug deve essere approvato dall’FDA, come ogni altro farmaco.

E’ quasi terminata la fase I degli studi per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del composto in individui sani. La "Knopp" pensa di iniziare la fase II degli studi con pazienti di SLA nel primo quadrimestre del 2008.

“Il congresso ha approvato l’Orphan Drug Act perchè ha riconosciuto che ancora non sono stati sviluppati farmaci adeguati per molte malattie rare”, ha detto Michael Bozik, M.D., presidente e CEO della “Knopp”. “La qualifica di KNS-760704 come orphan drug sottolinea l’importanza di sviluppare trattamenti efficaci contro la SLA.”

KNS-760704 .

KNS-760704 è una piccolo molecola che viene somministrata per via orale negli studi condotti dalla “Knopp” per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica. Il farmaco è un enantiomero di un agonista nella dopamina commercializzato per il trattamento di altri disordini neurologici. Sia il KNS-760704 che l’agonista in commercio dimostrano proprietà neuroprotettive indipendenti dall’interazione con il recettore della dopamina, anche se KNS-760704 mostra una minore affinità per il recettore stesso. Questo rende possibile valutare dal punto di vista clinico la potenziale attività neuroprotettiva di KNS-760704 utilizzando un intervallo molto più ampio di dosaggi.

(sono detti enantiomeri due molecole che sono una l’immagine speculare dell’altra)

La SLA.

La sclerosi laterale amiotrofica, spesso chiamata morbo di Lou Gehrig, è una malattia neurodegenerativa caratterizzata da una progressiva perdita delle funzioni muscolari. La SLA colpisce persone adulte nel fiore degli anni con un incidenza di 1.2 per 100000 individui, negli Stati Uniti. Un solo farmaco è stata fino a questo approvato per il trattamento della malattia. Dopo l’inizio dei sintomi l’aspettativa di vita è in genere dai tre ai cinque anni.

La Knopp Neurosciences Inc. .

La Knopp Neurosciences Inc. è una società dedicata alla scoperta e allo sviluppo di farmaci innovativi per il trattamento di malattie neurologiche attraverso innovazione, esperienza e collaborazioni. KNS-760704, una piccola molecola in studio per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica, è candidata ad essere il prodotto principale della compagnia. La leadership della “Knopp” è costituita da dirigenti con esperienza nella scoperta e nello sviluppo di farmaci neuronali e precedentemente associati con le maggiori industri farmaceutiche.

I finanziamenti della “Knopp” sono stati iniziati dalla Saturn Capital Inc. di Boston, come agente, e dalla Saturn Partners II come finanziatore principale.

Questo comunicato stampa contiene affermazioni “lungimiranti”, comprese affermazioni riguardanti studi pianificati della “Knopp” su KNS-760704. Tutte queste affermazioni sono basate sulle ipotesi attuali e sulle aspettative future e includono rischi e incertezze che derivano dalla natura stessa dei clinical trial e dei programmi di sviluppo di farmaci. Non c’è la certezza che KNS-760704 sia sviluppato con successo e che i risultati finali dei clinical trial siano in grado di giustificare l’approvazione per commercializzare il prodotto. La “Knopp” non si impegna ad aggiornare o rivedere alcuna di queste informazioni,.

Source: Knopp Neurosciences Inc.