Gemals aumenta l’aspettativa di vita e migliora i paramentri elettromiografici di animali modello per la sclerosi laterale amiotrofica.

Nicaise C., Coupier J., Dabadie MP., De Decker R., Mangas A., Bodet D., Poncelet L., Geffard M., Pochet R.

Laboratorio di istologia, neuroanatomia e neuropatologia, Libera Università di Bruxelles, Belgium

Amyotrophic Lateral Sclerosis (Aprile 2008), 9(2):85-90

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia fatale che comporta una selettiva e progressiva degenerazione e morte dei motoneuroni.

La SLA è una malattia multifattoriale nella cui patogenesi sono coinvolti lo stress ossidativo, l’eccitotossicità da glutammato, la formazione di aggregati intracellulari, la disorganizzazione dei neurofilamenti, l’eccitotossicità da zinco, anomalie nei fattori di crescita e apoptosi.

Ogni approccio terapeutico che mira a ritardare o bloccare lo sviluppo della malattia dovrebbe perciò agire su questi fenomeni che portano alla morte del motoneurone. Abbiamo sviluppato una terapia combinata (Gemals) composta di polipeptidi funzionali (acidi grassi, “pulitori” di radicali liberi, aminoacidi legati a catene di poli-lisine) scelti per le loro note potenzialità nella rigenerazione o nella protezione di componenti neuronali come la mielina, il trasporto assonale e i mitocondri.

Abbiamo trovato che Gemals aumenta in maniera significativa l’aspettativa di vita e migliora i paramentri elettromiografici di animali modello (ratti con SOD1 mutata) della malattia. L’uso di due concentrazioni di farmaco ha indicato una possibile dose-dipendenza. Queste scoperte iniziali aprono la strada ad ulteriori indagini necessarie per confermare se Gemals potrà essere considerato un nuovo farmaco candidato per il trattamento della SLA.

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