Ricercatori dell’Università del Wisconsin hanno rallentato la progressione della SLA utilizzando cellule staminali

di Todd Finkelmeyer

16 Settembre 2008

Utilizzando cellule staminali adulte derivate dal midollo osseo e “ingegnerizzate” in modo da rilasciare un fattore di crescita direttamente a livello dei muscoli atrofizzati, i ricercatori dell’Università del Wisconsin-Madison sono stati in grado di rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) – anche nota come malattia di Lou Gehrig – nei ratti. La scoperta è stata pubblicata martedì sulla rivista Molecular Therapy. Sebbene la ricerca sia ad uno stadio relativamente iniziale c’è la speranza che questo procedimento possa un giorno rappresentare una nuova terapia per tutte quelle persone che soffrono di questa debilitante e fatale malattia, causata dalla progressiva perdita dei motoneuroni e delle loro connessioni con i muscoli. Attualmente non esiste alcuna cura efficace contro la SLA.

“Non voglio che i pazienti abbiano troppe aspettative ma, fino a questo momento, i risultati sono molto incoraggianti”, ha affermato Masatoshi Suzuki, ricercatore associato dell’Università del Winsconsin-Madison, che ha guidato lo studio condotto al Waisman Center. Lo studio si basa su una precedente ricerca in cui era stato dimostrato che i motoneuroni, le cellule che connettono i muscoli al sistema nervoso centrale, potrebbero essere protetti da cellule staminali in grado di produrre un fattore di crescita chiave, il fattore neurotrofico derivato dalle cellule gliali (GDNF). Precedenti lavori di Suzuki e Clive Svendsen, professore di neurologia all’Università del Wisconsin, avevano dimostrato che il trapianto di cellule staminali neuronali nel midollo spinale era in grado di proteggere i neuroni in via di degenerazione in un modello animale della SLA.

Questi motoneuroni non erano tuttavia in grado di connettersi efficacemente ai muscoli che si atrofizzano a causa della malattia. Nel nuovo studio Suzuki e i suoi colleghi hanno utilizzato cellule staminali adulte derivate dal midollo osseo e “ingegnerizzate” per produrre GDNF e rilasciarlo direttamente a livello dei muscoli, una sorta di “cavallo di Troia” per somministrare un fattore di crescita. In passato era stato dimostrato che cellule staminali del midollo osseo avevano, da sole, un effetto modesto (probabilmente dovuto al rilascio dei propri fattori protettivi). Nella nuova ricerca, tuttavia, gli scienziati sono stati in grado di ritardare la progressione della malattia e aumentare l’aspettativa di vita degli animali malati. Il gruppo del Wisconsin ha riportato che le cellule “ingegnerizzate”, trapiantate ad uno stadio intermedio della malattia, sopravvivono bene una volta introdotte nei muscoli e che aumentano in maniera significativa il numero di connessioni neuromuscolari e di motoneuroni nel midollo spinale.

“Gli effetti positivi che abbiamo descritto nel lavoro non sono così grandi ma sono importanti. Attualmente stiamo lavorando per modificare il nostro protocollo e aumentare gli effetti positivi”, ha affermato Suzuki. Tuttavia, sebbene questi risultati possano portare un giorno ad un trattamento per la malattia lo stesso Suzuki avverte che c’è ancora molto lavoro da fare prima di eventuali sperimentazioni sui pazienti.

Co-autori del lavoro su Molecular Therapy sono Jacalyn McHugh, Craig Tork, Brandon Shelley e Antonio Hayes, tutti dell’Università del Wisconsin-Madison; Ilaria Bellantuono del Royal Manchester Children's Hospital, Regno Unito; e Patrick Aebischer dell’ Ecole Polytechnique Fdrale di Losanna, Svizzera. Lo studio è stato finanziato dall’ ALS Association, dal National Institutes of Health, dalla University of Wisconsin Foundation e dalla Les Turner ALS Foundation.