L’IGF-1 NON HA EFFETTI BENEFICI SUI PAZIENTI CON SLA.

Non ci sono evidenze che la somministrazione sottocutanea del fattore di crescita dell’insulina di tipo 1 IGF-1 ricombinante umano abbia effetti benefici sui pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica.

Questa la conclusione emersa dal trial clinico condotto negli ultimi due anni negli Stati Uniti dall’equipe del prof. Sorenson ( Mayo Clinic di Rochester - Minnesota) e presentato al congresso mondiale sulla Sla svoltosi pochi giorni fa a Birmingham, in Inghilterra.

L’equipe del prof. Sorenson ha completato un trial multicentrico, supportato dal National Institute of Healt per indagare l’efficacia dell’IGF-1 sottocutaneo nel rallentamento della progressione della Sla. Uno studio randomizzato, in doppio cieco, placebo-controllato. L’obiettivo primario dei ricercatori era determinare se la somministrazione sottocutanea di IGF1 portasse al rallentamento del grado di progressione della malattia in soggetti con Sla. L’altro obiettivo era determinare se l’IGF-1 sottocutaneo prolungasse la sopravvivenza o rallentasse nei pazienti il deterioramento funzionale misurato attraverso i criteri proposti dalla scala ALSFRS-r.

Per due anni, trecentotrenta pazienti provenienti da venti centri medici sono stati randomizzati per ricevere 0,05 mg per chilogrammo del loro peso di ricombinante umano IGF-1 somministrato sottopelle due volte al giorno oppure placebo. La prima evidenzia misurabile era il valore della variazione del punteggio nel test manuale di funzionalità muscolare MMT. La seconda evidenzia misurabile includeva la sopravvivenza dei pazienti non trachoetomizzati e il valore della variazione del punteggio nella scala di funzionalità ALSFRS-r.

Ebbene, al termine del trial non sono emerse differenze nella misurazione dell’evidenza primaria e secondaria nei due gruppi di pazienti trattati. Il valore della variazione del punteggio nel test manuale di funzionalità muscolare MMT è cambiato di 0,44 unità per mese nei pazienti trattati con l’IG1-1 e di 0,39 unità per mese nel gruppo placebo. L’analisi della sopravvivenza nei pazienti trattati ha dimostrato una sopravvivenza meda di due anni in entrambi i gruppi di pazienti. Per quel che riguarda infine la misurazione dei livelli di funzionalità in base ai criteri ALSFRS-r, per il gruppo trattato con l’iGF-1 è stato registrato una variazione di 2,5 unità per mese mentre per il gruppo placebo di 2,2 unità per mese.

Ricordiamo che i precedenti trials clinici sull’uomo con l’IGF-1 nella sclerosi laterale amiotrofica erano stati inconsistenti. Uno studio su molti pazienti condotto in Nord America aveva suggerito un effetto benefico misurabile con i criteri di Appel mentre un altro studio su molti pazienti condotto in Europa non aveva mostrato benefici.

L’abstract del trial condotto dal prof. Sorenson è pubblicato sulla rivista scientifica Amyotrophic Lateral Sclerosis, 2008 (Suppl. 1); volume 9; Ottobre 2008; pp.45-46.