Presso la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano è in corso uno studio per valutare l’efficacia di un nuovo farmaco, l’acido tauro-urso-deossicolico (TUDCA), nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Il TUDCA è un acido biliare prodotto normalmente dal fegato ed è già in commercio per il trattamento della colestasi biliare, della cirrosi biliare e per la prevenzione dei calcoli biliari.

Dalle sperimentazioni già concluse è risultato evidente che tale farmaco ha notevoli proprietà antiapoptosiche, che limitano la morte delle cellule, e ha effetti citoprotettivi a livello epatico e neuronale (protegge tali cellule dagli insulti esterni).

Caratteristiche che lo rendono un candidato ideale per la terapia di una malattia a carattere progressivo come la SLA, allo scopo di esercitare una protezione sulle cellule nervose che in tale patologia degenerano.

La tollerabilità del preparato, di norma, è buona.

Solo occasionalmente sono state riscontrate irregolarità dell’alvo, che generalmente scompaiono proseguendo il trattamento.

Raramente possono verificarsi nausea, vomito e feci liquide.

Le controindicazioni assolute all’assunzione di TUDCA sono una già nota ipersensibilità al farmaco stesso, l’ulcera peptica e la gravidanza.

È inoltre raccomandata una particolare cautela in quei pazienti con storia di frequenti coliche biliari, infezione biliare e pancreatica.

Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di questo trattamento, da proporre ai pazienti con sclerosi laterale amiotrofica che rientrano in alcune caratteristiche di inclusione.

La dose prescritta sarà 1 grammo di TUDCA due volte al giorno. Trattandosi di uno studio in doppio cieco, sia i pazienti, sia i medici sperimentatori non saranno a conoscenza di quali pazienti assumeranno TUDCA e quali placebo, fino alla conclusione della sperimentazione.

Per ulteriori informazioni rivolgersi a:Prof. Alberto Albanese Dott.ssa Antonella Bellino Dott.ssa Stefania Lalli Tel.: 02 2394-2552 e-mail:

<mailto:neuro1@istituto-besta.it>neuro1@istituto-besta.it.

Scheda dello studio

Pazienti da reclutare nello studio: 20 pazienti affetti da SLA con esordio agli arti (forma pseudopolinevritica).

Criteri di inclusione:

· Età compresa tra 18 e 75 anni.

· Pazienti di razza caucasica.

· Diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica “probabile” o certa”, basata sui criteri rivisti El Escorial.

· Non più di 1 anno e mezzo dalla comparsa dei primi sintomi della malattia.

· Esordio dei sintomi non nel distretto bulbare.

· In trattamento stabile con riluzolo e vitamina E nei tre mesi precedenti l’arruolamento; tali farmaci saranno assunti anche durante lo studio.

· FVC (Forced Vital Capacity) > o = al 75%;

· Assenza di controindicazioni note all’utilizzo del TUDCA.

· Capacità di fornire un consenso informato.

Criteri di esclusione:

· Pazienti sottoposti a tracheotomia.

· Pazienti sottoposti a colecistectomia.

· Pazienti con segni di blocchi di conduzione motoria, sensitiva o sensitivo-motoria rilevati con gli studi elettroneurofisiologici di conduzione nervosa.

· Pazienti con segni clinici di demenza.

· Pazienti con ulcera peptica.

· Pazienti con tumore.

· Donne gravide o nel periodo di allattamento.

· Pazienti che hanno assunto un altro farmaco sperimentale o hanno partecipato ad un trial clinico nei tre mesi antecedenti alla visita di inclusione.

Trattamento:

Tutti i pazienti arruolati continueranno a ricevere riluzolo e vitamina E agli stessi dosaggi assunti prima di entrare nello studio.

Sulla base di un’assegnazione randomizzata, in doppio cieco, dopo un periodo di 3 mesi (di sola osservazione clinica), i pazienti verranno divisi in due gruppi di uguale misura: un gruppo riceverà il farmaco per via orale ad un dosaggio di 1 grammo 2 volte al dì per un anno, mentre l’altro gruppo riceverà placebo per via orale con le stesse modalità.

Sono ammesse terapie concomitanti e di supporto.Gli esami effettuati durante il protocollo saranno:· Spirometria e massima ventilazione polmonare (presso l’Istituto Tumori).·

Esami ematochimici: emocromo, albumina, fosfatasi alcalina, transaminasi ALT e AST, azotemia, creatinina, elettroliti, gammaGT, glucosio, lattico deidrogenasi, bilirubina totale, colesterolo totale, proteine totali, TSH, acido urico.·

Esame completo delle urine.

[Fonte: IRCCS Istituto Neurologico Besta, Milano]

Padova, 9 dicembre 2008

Ufficio Stampa AISLA

(Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica)