La speranza di molti che la SLA (a cui comunemente ci si riferisce come malattia di Lou Gehrig) sarà un giorno una malattia del passato, da studiare sui testi di medicina come una conquista della dedizione di quelli che instancabilmente ci hanno lavorato per sradicarla, può essere realizzata nella nostra vita.

Più di sessantanni dopo Lou Gehrig, il cavallo di ferro dei N.Y. Yankees morto per SLA, arrivano le terapie di nuova generazione con il potenziale per trattare con successo la SLA in questo secolo.

La CytRx Co., una società di Los Angeles che si basa sulla biotecnologia,sta lavorando per affrontare la SLA con un doppio colpo da ko.La società sta ricercando le potenziali terapie contro la malattia usando sia le piccole molecole amministrate oralmente sia l'interferenza RNA, unadelle più discusse e recenti scoperte della scienza.

La SLA è un problema che affligge le funzioni dei muscoli e dei nervi. Più di 5600 persone negli USA sono state diagnosticate come malati di SLA ogni anno (che corrispondono a 15 nuovi casi al giorno). Si stima che ben 30000 americani hanno la malattia e almeno 120.000 persone ne siano affette nel mondo.Le aspettative di vita media di un paziente con la SLA sono tra due e cinque anni dal momento della diagnosi e di tutti, solamente metà vivono più di tre anni dopo la diagnosi.

La CytRx sta attivamente cercando di trattare la SLA attraverso due approcci. Il primo è il potenziale uso delle piccole molecole amministrate oralmente per estendere la vita dei pazienti di SLA. A questo fine la società ha recentemente acquistato diverse promettenti piccole molecole di aspiranti medicinali, incluso l'arimoclomol, per il quale la società prevede di iniziare una seconda fase clinica di esperimento nel secondo quarto del 2005.Originalmente sviluppato per trattare il diabete, nei topi l'arimoclomol è stato recentemente scoperto come significante inbitore della progressione della SLA. L'arimoclomol può fornire protezione cellulare dalla protenine anormali per mezzo dell'attivante molecolare "chaperone" che può riparare o far regredire le proteine danneggiate e che sono ritenute la causa di molte malattie inclusa la SLA.

Il secondo approccio della CytRx al trattamento della SLA è attraverso l'uso della tecnologia RNAi (una forma di gene silente) in riferimento alla quale la società ha una licenza esclusiva dalla facoltà di medicina dell'Università del Massachusetts, una delle instituzioni in prima linea nella tecnologia RNAi.

Nell'ottobre del 2003, la CytRx iniziò un programma di ricerca diretto da Robert Brown jr, professore di Neurologia alla facoltà di medicina di Harvard e fondatore del laboratorio Cecil B. day per la ricerca neuromuscolare nell'ospedale generale del Massachusetts, al fine di utilizzare la tecnologia RNAi per raggiungere l'obiettivo del gene mutante SOD1, che è il responsabile di molti casi di familiari (o ereditari) forme di SLA. Dieci anni fa, il dr. Brown era stato tra gli scienziati che scoprirono che la mutazione del gene SOD1 può essere una delle cause della forma familiare di SLA.

La SLA può avere impedito le prodezze nel baseball di "Iron horse", ma ha infuocato la passione dei ricercatori come il dr. Brown e di quelli nella CytRx che provano a trovare un trattamento e forse un giorno la cura.

Per più informazioni sulla CytRx, collegarsi al www.cytrx.com