Roberta
Friedman, Ph.D., coordinatore dell’ ALSA Research
Department Information.
Su Neurology
è stato pubblicato un articolo dove si parla dei farmaci che sembrano
promettenti nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica
(SLA o Morbo di Lou Gehrig).
Da una discussione tra esperti di SLA e l’ ALS
community è arrivata l’approvazione che questi potenziali trattamenti per la
malattia possano entrare in test clinici.
Due dei farmaci della lista attualmente
pubblicata si sono già dimostrati promettenti nelle fasi II di clinical trial per
Questi composti sono TALAMPANEL e TAMOXIFEN.
Le fasi III dei clinical trial sono necessarie per vedere se questi farmaci possano aiutare
contro la malattia.
I clinical trias di atri
farmaci presenti nella lista sono già in fase III.
Questi farmaci includono CEFTRIAXONE, MINOCICLINA, ONO-2506 e
IGF-1.
I rimanenti farmaci richiedono più dati preclinici
e test tossicologici sulle persone prima che di
entrare in un ampio trial con pazienti di SLA.
Un totale di 20 farmaci già esistenti sono elencati
nell’articolo come quelli che hanno mostrato i risultati più promettenti nel
trattamento della malattia.
Questi composti sono stati selezionati, dopo revisione
e discussione, da una lista originale di
113 farmaci che i ricercatori hanno individuato da informazioni preesistenti.
Il metodo “di approvazione” utilizzato
per selezionare questi farmaci aiuterà
quando emergeranno nuovi candidati, soprattutto grazie alla nuova iniziativa
dell’ALS Association, chiamata TREAT ALS, un
programma per scoprire nuovi farmaci e clinical trial
che accelera la scoperta e l’analisi di nuovi composti attraverso rapidi
screening e test in cellule e animali modello della malattia.
Gli esperti che hanno scritto l’articolo sono :
Lucie Bruijn, Ph.D., vice presidente e direttore
scientifico dell’ALS Association,
Brian Traynor, M.D., del National
Institutes of Mental Health,
Robin Conwit, M.D.,
Susan Fagan, PharmD, della University of
Georgia in Augusta, e Merit Cudkowicz, M.D., clinical
investigator al Massachusetts General Hospital.
Molte vie biochimiche sono implicate nella progressione della SLA e
quindi la lista dei farmaci proposti per i test include droghe che agiscono su
diversi aspetti della biologia del motoneurone, la
cellula che muore durante la malattia.
La combinazione di questi farmaci potrebbe risultare
il modo migliore per trattare la malattia.
I ricercatori che hanno esaminato i farmaci hanno cercato di essere chiari circa ogni predisposizione che avrebbero
potuto avere riguardo a farmaci in esame nei loro laboratori.
Tutti i dati disponibili per valutare i vari composti sono stati
resi disponibili durante la discussione.
L’ALS Association ha incoraggiato i
ricercatori a sottomettere progetti su studi pilota
per analizzare terapie con i farmaci sulla lista, da soli o in combinazione.
TREAT ALS è anche un programma per scoprire nuovi farmaci, così le
nuove molecole che verranno individuate potranno
essere analizzate in considerazione di quello che è stato descritto in questa
pubblicazione.
In questo modo TREAT ALS potrà rapidamente portare le scoperte
della ricerca di base all’applicazione clinica.
Per ulteriori informazioni, visita :
http://www.alsa.org/research/article.cfm?id=678
http://www.alsa.org/patient/drug.cfm.
The ALS Association,
National Office
Phone: (818)
880-9007
Fax: (818)
880-9006