MADISON, Wis. – Un ricercatore dell’università del Wisconsin-Madison ha detto che chiederà che venga approvato il primo clinical trial dove vengono iniettate speciali cellule staminali nel midollo spinale di persone affette dal morbo di Lou Gehrig.

Lo studio verificherà se la tecnica che il professore di anatomia Clive

Svendsen ha sperimentato su ratti con la stessa malattia è sicura sull’uomo. Se questo avverrà Svendsen ha detto che uno studio più ampio, con lo scopo di trattare la malattia, potrebbe essere effettuato in 2 o 3 anni. Attualmente circa 30000 americani sono affetti da questa malattia che, in maniera graduale, uccide le cellule del cervello che controllano i movimenti. La malattia, tecnicamente nota come sclerosi laterale amiotrofica, o SLA, in genere conduce alla morte in pochi anni e per essa non esistono trattamenti. Clive

Svendsen e i suoi colleghi stanno chiedendo all’ FDA statunitense di approvare l’utilizzo di questa tecnica direttamente sull’uomo senza effettuare i tests sui primati, come in genere accade dopo la sperimentazione sui ratti. Lo studio coinvolgerebbe 5 pazienti con la SLA trattati da neurochirurghi alla Cleveland Clinic. Lo studio si baserebbe sulle ricerche di Svendsen pubblicate questa settimana sulla rivista “Human Gene Therapy”. Svendsen ha trovato che iniettare alcuni tipi di cellule staminali nel midollo spinale di ratti con SLA potrebbe “tenere lontano” la malattia e prolungare le loro vite. Svendsen e i suoi colleghi affermano che il loro studio e’ il primo a mostrare che cellule staminali modificate per produrre una proteina in grado di combattere la SLA potrebbero “fluorescere” dopo essere state iniettate nel corpo. La ALS association che sta spendendo milioni di dollari per finanziare le ricerche di Svendsen e di altri ricercatori che si affrettano a trovare una cura per la SLA, ha definito la ricerca incoraggiante.

“E’ così eccitante vedere quanto rapidamente le idee si muovono dal laboratorio all’applicazione clinica attraverso la forte collaborazione tra i capi laboratorio” ha detto

Lucie Bruijn, direttore dell’associazione delle scienze.

Anche se nota che la sua ricerca sia promettente, Svendsen ha cercato di minimizzare le aspettative, dicendo che la cura per questa malattia è ancora lontana diversi anni. “ Non cureremo la SLA nel primo clinical trial” ha detto Svendsen al forum di bioetica a Madison” e diremo ai pazienti la stessa cosa”.

La ricerca non utilizza cellule staminali embrionali, le cellule che derivano dagli embrioni umani e che possono diventare qualsiasi tipo di tessuto dell’organismo. I ricercatori stanno invece utilizzando cellule progenitrici neuronali, che sono nelle fasi precoci dello sviluppo del cervello. Queste cellule-che derivano da feti abortiti- sono ottenute dal National Institute of Health.

Il gruppo di ricerca di Svendsen ha prima creato cellule in grado di produrre una proteina che combatte la malattia, e poi ha dovuto trovare il punto esatto del midollo spinale dei ratti dove iniettare queste cellule per combattere la SLA. L’ultimo punto è costato mesi di studio e di errori ma potrà aiutare i chirurghi ad iniettare le cellule nell’uomo. Svendsen riconosce che il clinical trial che è stato proposto è rischioso. Se lo studio sull’uomo fallisse o si rivelasse insicuro, sarebbe come tornare indietro di anni.

“Speriamo che l’FDA non richieda ancora più lavoro sugli animali” ha detto Svendsen.