Roberta
Friedman, Ph.D., coordinatore dell’ ALSA Research
Department Information.
L’ ALS Association (ALSA) ha annunciato
che un clinical trial per testare il ceftriaxone in pazienti con SLA ha iniziato a reclutare
pazienti.
Questo trial, che coinvolgerà più centri, è il risultato di un
programma di screening di farmaci, effettuato in
collaborazione dall’ ALSA, l’Istituto Nazionale per i disordini neurologici e
l’infarto (NINDS) e altri istituti di ricerca effettuata con lo scopo di
trovare trattamenti migliori per malattie come la sclerosi laterale amiotrofica (SLA, anche conosciuta come morbo di Lou Gehrig).
Il ceftriaxone è un antibiotico
somministrato per via endovenosa e approvato per
alcuni tipi di infezione ma ha anche delle ulteriori proprietà che potrebbero
farlo essere utile contro
Il programma di screening ha trovato una azione
inaspettata sul glutammato, un messaggero utilizzato dalle cellule del sistema
nervoso.
L’FDA ha richiesto ulteriori esami per poter stabilire se il ceftriaxone sia sicuro, se utilizzato per lunghi periodi, e rilevante nel trattamento della SLA.
Composti che mostrano un’attività statisticamente significativa in test di laboratorio multipli, chiamati “drug screens” sono candidati
promettenti.
Il ceftriaxone è stato uno di questi
composti e potrebbe entrare nel sistema nervoso dal momento che Rothstein, M.D.,
Ph.D., e i suoi colleghi alla Johns
Hopkins hanno trovato che il ceftriaxone
aumenta i livelli della proteina trasportatrice del glutammato a concentrazioni
note raggiungere il cervello.
Dopo i successi ottenuti nei test di laboratorio
il ceftriaxone ha dato buoni risultati anche
nel modello murino della SLA, in esperimenti finanziati dall’ALSA, dal NINDS,
dal centro Packard, dal progetto ALS (gli esperimenti
sugli animali sono stati condotti alla PsychoGenics).
Il ceftriaxone ha ritardato la perdita
della forza muscolare e del peso corporeo quando il trattamento è stato iniziato
all’inizio della comparsa dei sintomi, al 12 giorno di vita.
Trattamenti effettuati prima di questo periodo non hanno dato
alcun risultato.
Il programma di screening che ha portato ad individuare il
possibile effetto del ceftriaxone sulla SLA è stato iniziato come progetto comune
da ALSA, NINDS, Hereditary Disease
Foundation (HDF), e Huntington's
Disease Society of America (HDSA).
Ricercatori di 26 laboratori hanno preso parte ai primi 6 mesi di esperimenti, un progetto da 1.3 milioni di dollari che ha
testato 1040 composti utilizzando 29 diversi tipi di test.
Clinical trial- domande e risposte
D: Dovrei chiedere al mio
medico di prescrivermi il ceftriaxone (Rocephin)?
R: No, i ricercatori che stanno effettuando
questo studio e altri esperti di SLA concordano nell’affermare che è prematuro
per i pazienti assumere il ceftriaxone.
Il clinical trial che sta reclutando
pazienti in questo periodo ha lo scopo di determinare
se il ceftriaxone è sicuro o no se usato per lunghi
periodi di tempo e se ha un effetto benefico su persone affette da SLA. Le
informazioni riportate sopra si riferiscono a
esperimenti.
D: come posso avere
maggiori informazioni sul clinical trial e sul
reclutamento?
R: Lo studio sarà condotto dal Northeast
ALS consortium con centri negli Stati Uniti e in
Canada. E’ finanziato dal NINDS e inizialmente recluterà 60 pazienti con SLA in
8 centri negli Stati Uniti.
Il primo studio è disegnato per determinare la sicurezza di un
trattamento a lungo termine con il ceftriaxone e le dosi ottimali. Lo studio sarà poi allargato a 600 persone
con SLA in circa 40 centri in Stati Uniti e Canada.
Il responsabile del clinical trial è Merit Cudkowicz, M.D., del Massachusetts General Hospital. Co-responsabili
sono il Dr. Jeremy Shefner del SUNY all’ Upstate e il Dr. Allitia Dibernardo al Massachusetts General Hospital.
Project Manager per questo studio è Fran Murphy del Massachusetts General
Hospital.
Per maggiori informazioni
Per maggiori informazioni sul ceftriaxine
consultare i siti:
http://www.alsa.org/news/article.cfm?id=569 or
http://www.clinicaltrials.gov/
The ALS Association, National Office
Phone: (818)
880-9007
Fax: (818)
880-9006